Θετικά τα αποτελέσματα μελέτης σε ασθενείς με αιμορροφιλία

Η Sanofi Genzyme και η Alnylam Pharmaceuticals, Inc, κορυφαία εταιρεία στους θεραπευτικούς παράγοντες RNAi, ανακοίνωσαν νέα θετικά αποτελέσματα από τη συνεχιζόμενη, ανοικτή μελέτη επέκτασης Φάσης 2 με το fitusiran σε ασθενείς με Αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς (N=33). Τα εν λόγω αποτελέσματα παρουσιάστηκαν στο πλαίσιο προφορικής παρουσίασης στο Συνέδριο της Διεθνούς Εταιρείας Θρόμβωσης και Αιμόστασης (ISTH), που διεξήχθηαπό τις 8 έως τις 13 Ιουλίου του 2017 στο Βερολίνο της Γερμανίας.

Το Fitusiran είναι ένας ερευνητικός θεραπευτικός παράγοντας RNAi που στοχεύει την αντιθρομβίνη (ΑΤ) για τη θεραπεία ασθενών με Αιμορροφιλία Α και Β, ο οποίος έχει σχεδιαστεί για να μειώνει τα επίπεδα της αντιθρομβίνης, με στόχο την παραγωγή επαρκούς ποσότητας θρομβίνης κατά την ενεργοποίηση του καταρράκτη της πήξης προκειμένου να αποκαταστήσει την αιμόσταση και να εμποδίσει την αιμορραγία. Οι εταιρείες ανακοίνωσαν ότι αποτελέσματα από την κλινική μελέτη Φάσης 1 καταδεικνύουν ενθαρρυντικό προκαταρκτικό προφίλ ασφάλειας και ανοχής, και αρχικές ενδείξεις ότι η άπαξ μηνιαίως υποδόρια χορήγηση του fitusiran μείωσε τα επίπεδα της αντιθρομβίνης και αύξησε την παραγωγή θρομβίνης σε ασθενείς με Αιμορροφιλία Α και Β με ή χωρίς αναστολείς δημοσιεύτηκαν στο διαδίκτυο και θα εμφανιστούν στην έντυπη έκδοση του The New England Journal of Medicine (NEJM) της 7ης Σεπτεμβρίου 2017.

Τα πιο πρόσφατα κλινικά αποτελέσματα της ανοικτής μελέτης επέκτασης Φάσης 2 για το fitusiran έδειξαν ότι το προφίλ ασφάλειας και ανοχής του fitusiran παραμένει ενθαρρυντικό, χωρίς θρομβοεμβολικά επεισόδια ακόμα και κατά τη διάρκεια της συγχορήγησης παραγόντων υποκατάστασης ή παράκαμψης. Η πλειοψηφία των ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν ήπιες έως μέτριες ως προς τη σοβαρότητα, με τις πιο κοινές ανεπιθύμητες ενέργειες να είναι παροδικές, ήπιες αντιδράσεις στην περιοχή έγχυσης. Επιπλέον, η άπαξ μηνιαίως υποδόρια χορήγηση του fitusiran πέτυχε μείωση της αντιθρομβίνης, αύξηση της παραγωγής θρομβίνης και, στο πλαίσιο της διερευνητικής post-hoc ανάλυσης, μείωση στο μέσο ετήσιο υπολογιζόμενο ποσοστό αιμορραγίας σε ασθενείς με και χωρίς αναστολείς. Βάσει αυτών των αποτελεσμάτων, οι εταιρείες ανακοίνωσαν την έναρξη του προγράμματος Φάσης 3 ATLAS για το fitusiran σε ασθενείς με Αιμορροφιλία Α και Β με ή χωρίς αναστολείς.

“Μετά από χορήγηση σε ασθενείς για διάστημα έως και 20 μηνών, τα αποτελέσματα των κλινικών μελετών του fitusiran που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της ISTH είναι ενθαρρυντικά καταδεικνύοντας αυτό που θεωρούμε ότι αποτελεί μια υποσχόμενη υποστήριξη για περαιτέρω κλινική ανάπτυξη» δήλωσε ο κ. Akin Akinc, Ph.D., Vice Presidentm Alnylam και General Manager Fitusiran. “Έχουμε επίσης την χαρά να έχουμε ανακοινώσει την έναρξη του προγράμματος Φάσης 3 ATLAS μόλις την περασμένη εβδομάδα, στο πλαίσιο του οποίου θα αξιολογηθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του fitusiran και από το οποίο περιμένουμε αρχικά αποτελέσματα στα μέσα έως τα τέλη του 2019.”

“Επιτύχαμε ενθαρρυντικό προφίλ ασφάλειας και ανοχής και χαμηλά μέσα ετήσια ποσοστά αιμορραγίας με τη χορήγηση δοσολογικού σχήματος άπαξ μηνιαίως υποδόρια, αναδεικνύοντας τις δυνατότητες του fitusiran να αποτελέσει μια διαφοροποιημένη και καινοτόμο θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με αιμορροφιλία» δήλωσε ο κ. Baisong Mei, M.D., Ph.D, Sanofi’s Senior Global Project Head για το χαρτοφυλάκιο της Alnylam. “Τώρα εστιάζουμε στο πρόγραμμα Φάσης 3 ATLAS, μια ολοκληρωμένη σειρά μελετών που εστιάζουν στις ανεκπλήρωτες ανάγκες ασθενών με Αιμορροφιλία Α και Β με ή χωρίς αναστολείς, το οποίο, εάν έχει θετικά αποτελέσματα, θα υποστηρίξει την υποβολή φακέλων για το fitusiran στις ρυθμιστικές αρχές παγκοσμίως.”