Τα καλά νέα της ημέρας: Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο που θεραπεύει ασθενείς με μεσογειακή αναιμία

τα-καλά-νέα-της-ημέρας-εγκρίθηκε-το-πρώ

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Τι είναι το Zynteglo

Το Zynteglo είναι κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης  και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

%cf%84%ce%b1-%ce%ba%ce%b1%ce%bb%ce%ac-%ce%bd%ce%ad%ce%b1-%cf%84%ce%b7%cf%82-%ce%b7%ce%bc%ce%ad%cf%81%ce%b1%cf%82-%ce%b5%ce%b3%ce%ba%cf%81%ce%af%ce%b8%ce%b7%ce%ba%ce%b5-%cf%84%ce%bf-%cf%80%cf%81%cf%8e0

Αισιόδοξα τα αποτελέσματα των κλινικών μελετών

Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία  με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVSI-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με  β0 γονοτύπους ή την IVSI-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.

Δυο Έλληνες ασθενείς συμμετέχουν στη γονιδιακή θεραπεία

Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ.Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Κύρια Ερευνήτρια: Ευαγγελία Γιαννάκη) και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση ανοίγει νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας.

Σχετικά Άρθρα
Φυματίωση και γρίπη θα αποτελέσουν διπλή απειλή φέτος το χειμώνα
Φυματίωση και γρίπη θα αποτελέσουν διπλή απειλή φέτος το χειμώνα
Διημερίδα ΕΛΛ.Α.ΝΑ - «Το ταξίδι του Ασθενή»: Το σχέδιο δράσης για τη φροντίδα των ασθενών με Πολλαπλή Σκλήρυνση
Διημερίδα ΕΛΛ.Α.ΝΑ – «Το ταξίδι του Ασθενή»: Το σχέδιο δράσης για τη φροντίδα των ασθενών με Πολλαπλή Σκλήρυνση
8 τρόποι να αντιμετωπίσετε τον ερεθισμένο και ξηρό λαιμό
8 τρόποι να αντιμετωπίσετε τον ερεθισμένο και ξηρό λαιμό
Η Sanofi Ελλάδας παρουσιάζει την εκστρατεία ευαισθητοποίησης για το Πολλαπλό Μυέλωμα «Μαζί στη ζωή»
Η Sanofi Ελλάδας παρουσιάζει την εκστρατεία ευαισθητοποίησης για το Πολλαπλό Μυέλωμα «Μαζί στη ζωή»
Ιδιοπαθής Πνευμονική Ίνωση: Ποια είναι τα ανησυχητικά συμπτώματα
Ιδιοπαθής Πνευμονική Ίνωση: Ποια είναι τα ανησυχητικά συμπτώματα
Επέκταση του προσωπικού γιατρού και σε άλλες εξετάσεις - Με ένα sms πρόσκληση για καρδιαγγειακό έλεγχο
Επέκταση του προσωπικού γιατρού και σε άλλες εξετάσεις – Με ένα sms πρόσκληση για καρδιαγγειακό έλεγχο

Ακολουθήστε μας στο Google News
και ενημερωθείτε πρώτοι για τα νέα άρθρα του