Τα καλά νέα της ημέρας: Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο που θεραπεύει ασθενείς με μεσογειακή αναιμία

τα-καλά-νέα-της-ημέρας-εγκρίθηκε-το-πρώ

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε τη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Τι είναι το Zynteglo

Το Zynteglo είναι κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης  και τα οποία επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

%cf%84%ce%b1-%ce%ba%ce%b1%ce%bb%ce%ac-%ce%bd%ce%ad%ce%b1-%cf%84%ce%b7%cf%82-%ce%b7%ce%bc%ce%ad%cf%81%ce%b1%cf%82-%ce%b5%ce%b3%ce%ba%cf%81%ce%af%ce%b8%ce%b7%ce%ba%ce%b5-%cf%84%ce%bf-%cf%80%cf%81%cf%8e0

Αισιόδοξα τα αποτελέσματα των κλινικών μελετών

Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Αμστερνταμ 13-16/06/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία  με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVSI-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με  β0 γονοτύπους ή την IVSI-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.

Δυο Έλληνες ασθενείς συμμετέχουν στη γονιδιακή θεραπεία

Στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ.Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Κύρια Ερευνήτρια: Ευαγγελία Γιαννάκη) και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση ανοίγει νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας.

Σχετικά Άρθρα
%ce%b1%cf%80%ce%bf%ce%bc%ce%b1%ce%ba%cf%81%cf%8d%ce%bd%ce%b5%cf%84%ce%b1%ce%b9-%ce%b7-%cf%80%ce%b9%ce%b8%ce%b1%ce%bd%cf%8c%cf%84%ce%b7%cf%84%ce%b1-%ce%b3%ce%b9%ce%b1-%cf%80%ce%ac%cf%83%cf%870
Απομακρύνεται η πιθανότητα για “Πάσχα στο χωριό” – Η έντονη αντίδραση των λοιμωξιολόγων
%cf%80%ce%bf%ce%b9%ce%b5%cf%82-%ce%bf%ce%bc%ce%ac%ce%b4%ce%b5%cf%82-%cf%80%ce%b9%cf%83%cf%84%ce%b5%cf%8d%ce%b5%ce%b9-%ce%b7-%ce%ba%ce%bf%ce%b9%ce%bd%ce%ae-%ce%b3%ce%bd%cf%8e%ce%bc%ce%b7-%cf%8c%cf%840
Ποιες ομάδες πιστεύει η κοινή γνώμη ότι έχουν προτεραιότητα στον εμβολιασμό για SARS-CoV-2
%cf%83%ce%ae%ce%bc%ce%b5%cf%81%ce%b1-%ce%b3%ce%b9%ce%bf%cf%81%cf%84%ce%ac%ce%b6%ce%b5%ce%b9-%ce%b7-%cf%86%cf%89%ce%bd%ce%ae-%ce%bc%ce%b1%cf%82-%ce%b1%ce%bb%ce%ae%ce%b8%ce%b5%ce%b9%ce%b10
Σήμερα γιορτάζει η… φωνή μας – Αλήθεια, εσύ πόσο την προσέχεις;
%ce%b5%cf%80%ce%b9%cf%83%cf%84%ce%bf%ce%bb%ce%ae-%cf%84%cf%89%ce%bd-%cf%83%cf%85%ce%bb%ce%bb%cf%8c%ce%b3%cf%89%ce%bd-%ce%bf%ce%b9%ce%ba%ce%bf%ce%b3%ce%ad%ce%bd%ce%b5%ce%b9%ce%b1%cf%82-%ce%ba%ce%b10
Επιστολή των Συλλόγων Οικογένειας και Φίλων ΚΕΘΕΑ προς τον Υπουργό Υγείας, την Υφυπουργό Υγείας και τον Πρόεδρο του ΚΕΘΕΑ
%ce%b7%ce%bb%ce%af%ce%b1%cf%82-%ce%bc%ce%b1%ce%bc%ce%b1%ce%bb%ce%ac%ce%ba%ce%b7%cf%82-%cf%8c%cf%84%ce%b9-%ce%bc%ce%b5-%ce%ba%ce%b1%ce%af%ce%b5%ce%b9-%cf%84%ce%bf-%ce%bb%ce%ad%cf%89-%ce%b40
Ηλίας Μαμαλάκης: “Ό,τι με καίει το λέω δημοσίως – Το ΚΕΘΕΑ τελειώνει”
1%ce%bf-%cf%80%ce%b1%ce%bd%ce%b5%ce%bb%ce%bb%ce%ae%ce%bd%ce%b9%ce%bf-%cf%83%cf%85%ce%bd%ce%ad%ce%b4%cf%81%ce%b9%ce%bf-%cf%88%ce%b7%cf%86%ce%b9%ce%b1%ce%ba%ce%bf%cf%83-%ce%bc%ce%b5%cf%84%ce%b10
1ο Πανελλήνιο Συνέδριο «ΨΗΦΙΑΚΟΣ ΜΕΤΑΣΧΗΜΑΤΙΣΜΟΣ ΣΤΗΝ ΥΓΕΙΑ», στις 22 Απριλίου 2021, από τον ΣΑΦΕΕ

Ακολουθήστε μας στο Google News
και ενημερωθείτε πρώτοι για τα νέα άρθρα του