Σήμερα, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες θα μπορούσαν να βοηθήσουν στη μείωση ή την εξουδετέρωση της ανάγκης για θεραπείες που πρέπει να λαμβάνονται συνεχώς, συχνά δια βίου.
Συμβατική θεραπεία Κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία
Η Novartis εξελίσσει την ιατρική πρακτική με άπαξ, δυνητικά θεραπευτικές κυτταρικές και γονιδιακές αγωγές που απαιτούν χορήγηση μόνο μία φορά για ασθενείς με σοβαρά, σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Οι νέες αυτές θεραπείες δίνουν την ευκαιρία επανεξέτασης του τρόπου με τον οποίο το
σύστημα υγείας μας διαχειρίζεται τη διάγνωση, τη θεραπεία, τη φροντίδα και τις σχετικές δαπάνες για αυτούς τους ασθενείς.
Τι είναι τα κύτταρα και τα γονίδια
Τα κύτταρα είναι τα βασικά δομικά στοιχεία όλων των έμβιων όντων, ενώ τα γονίδια βρίσκονται βαθιά εντός των κυττάρων. Τα γονίδια είναι μικρά τμήματα DNA που μεταφέρουν γενετικές πληροφορίες και οδηγίες για την παραγωγή πρωτεϊνών, οι οποίες συμβάλλουν στην ανάπτυξη και τη διατήρηση του οργανισμού1.
Τι είναι τα γενετικά νοσήματα
Τα γενετικά νοσήματα προκύπτουν όταν ένα πολύ σημαντικό κομμάτι ή ολόκληρο τμήμα του DNA αντικαθίσταται, διαγράφεται ή διπλασιάζεται2. Οι μεταβολές αυτές ονομάζονται γενετικές μεταλλάξεις3.
Κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες στην αντιμετώπιση γενετικών νοσημάτων
Η κυτταρική θεραπεία και η γονιδιακή θεραπεία αποτελούν αλληλεπικαλυπτόμενους τομείς της βιοϊατρικής έρευνας και της θεραπευτικής αντιμετώπισης6. Και οι δύο τύποι θεραπείας έχουν ως στόχο την αντιμετώπιση, την πρόληψη ή τη δυνητική ίαση των νοσημάτων, ενώ και οι δύο προσεγγίσεις έχουν τη δυνατότητα ελάττωσης της υποκείμενης αιτίας των γενετικών νοσημάτων και των επίκτητων νοσημάτων6. Ωστόσο, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες λειτουργούν διαφορετικά.
Περιγραφή Κυτταρικών και Γονιδιακών θεραπειών
Οι επιστήμονες πραγματοποιούν έρευνες για τη γονιδιακή θεραπεία εδώ και πάνω από 50 χρόνια5. Σήμερα, μεταβιβάζουν νέα γονίδια στα κύτταρα με τη χρήση μεταφορέων που είναι γνωστοί ως φορείς, οι οποίοι συχνά αποτελούνται από τροποποιημένους, αδρανοποιημένους ιούς που δεν προκαλούν κάποιο νόσημα.
Πεδίο Εφαρμογής Κυτταρικών και Γονιδιακών θεραπειών
Εκτιμάται ότι εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από περισσότερα από 10.000 σπάνια νοσήματα, τα οποία προκαλούνται από μεταλλάξεις μεμονωμένων γονιδίων4. Για τους ασθενείς αυτούς, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες προσφέρουν ελπίδα και πιθανή ίαση για νοσήματα που ήταν ανίατα ή δύσκολα στην αντιμετώπιση στο παρελθόν, σε ένα ευρύ φάσμα τομέων της ιατρικής7.
Παραπομπές
1. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene?
Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/basics/gene. Last accessed April 2019.
2. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What kinds of gene mutations are possible?
Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/possiblemutations. Last accessed April 2019.
3. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene mutation and how do mutations occur?
Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/genemutation. Last accessed April 2019.
4. World Health Organization. Genes and human diseases.
Available at: http://www.who.int/genomics/public/geneticdiseases/en/index2.html. Last accessed April 2019.
5. Friedman T. A brief history of gene therapy. Nat Genet. 1992; 2: 93-98.
6. American Society of Gene & Cell Therapy. Different approaches.
Available at: https://www.asgct.org/education/different-approaches. Last accessed April 2019.
7. O’Reilly M, Kohn DB, Bartlett J, et al. Gene therapy for rare diseases: summary of a National Institutes of Health workshop,
September 13, 2012. Hum Gene Ther. 2013; 24(4): 355-362.
Σχετικά Άρθρα
Google News