Νέο φάρμακο για ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α

νέο-φάρμακο-για-ενήλικες-και-εφήβους-μ

Η Αιμορροφιλία Α, που έχει χαρακτηριστεί ορφανή νόσος από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, είναι μια σπάνια αιμορραγική διαταραχή που προκαλεί αιμορραγία με διάρκεια μεγαλύτερη από τη φυσιολογική λόγω έλλειψης του παράγοντα πήξης VIII (FVIII) στο αίμα. Η βαρύτητα της αιμορροφιλίας Α καθορίζεται από την ποσότητα του παράγοντα στο αίμα, ενώ η χαμηλότερη ποσότητα του παράγοντα σχετίζεται με αυξημένη βαρύτητα της νόσου.

Περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με αιμορροφιλία Α πάσχουν από τη σοβαρή μορφή της διαταραχής. Σήμερα, περίπου 150.000 άτομα πάσχουν από αιμορροφιλία Α σε ολόκληρο τον κόσμο. Η νόσος προσβάλλει κυρίως άρρενες, με επίπτωση 1 περίπτωση ανά 5.000 γεννήσεις αρρένων σε παγκόσμιο επίπεδο. Από τον παγκόσμιο πληθυσμό ασθενών με αιμορροφιλία, υπολογίζεται ότι ποσοστό 75% δεν λαμβάνει επαρκή θεραπεία ή δεν έχει καμιά πρόσβαση σε θεραπεία.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε τον Aνασυνδυασμένο Πεγκυλιωμένο Αντιαιμορροφιλικό Παράγοντα, μια θεραπεία με ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII (rFVIII) παρατεταμένου χρόνου ημίσειας ζωής, για κατ’ απαίτηση και προφυλακτική θεραπεία σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που πάσχουν από αιμορροφιλία Α.

Η κυκλοφορία του Ανασυνδυασμένου Πεγκυλιωμένου Αντιαιμορροφιλικού Παράγοντα υποστηρίζεται από τις εκβάσεις τριών κλινικών μελετών Φάσης ΙΙΙ σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α. Στις μελέτες αυτές περιλαμβάνεται μία προοπτική, παγκόσμια, πολυκεντρική, ανοικτή, μη τυχαιοποιημένη μελέτη ασθενών ηλικίας 12 έως 65 ετών, μία προοπτική, μη ελεγχόμενη, ανοικτή, πολυκεντρική μελέτη ασθενών ηλικίας έως 12 ετών, καθώς και μία μελέτη περιεγχειρητικού ελέγχου της αιμόστασης με ενδιάμεσα αποτελέσματα μελέτης από 15 ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Α που υποβλήθηκαν σε χειρουργικές επεμβάσεις.

«Η έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) του Ανασυνδυασμένου Πεγκυλιωμένου Αντιαιμορροφιλικού Παράγοντα για ασθενείς με αιμορροφιλία Α στην Ευρώπη αποτελεί ένα θετικό βήμα, ιδίως ως προς την αναγνώριση της σημασίας που έχει η εξατομικευμένη διαχείριση της νόσου», δήλωσαν εκ μέρους της εταιρείας.

Γενικά, όλοι οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με προϊόντα που περιέχουν παράγοντα πήξης VIII πρέπει να παρακολουθούνται προσεκτικά για την ανάπτυξη αναστολέων με κατάλληλες κλινικές παρατηρήσεις και εργαστηριακές δοκιμασίες. Εάν δεν επιτευχθούν τα αναμενόμενα επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα VIII στο πλάσμα ή εάν η αιμορραγία δεν ελέγχεται με χορήγηση της κατάλληλης δόσης, πρέπει να γίνει μια δοκιμασία ώστε να προσδιοριστεί πιθανή ύπαρξη αναστολέα του παράγοντα VIII.

Σχετικά Άρθρα
Φυματίωση και γρίπη θα αποτελέσουν διπλή απειλή φέτος το χειμώνα
Φυματίωση και γρίπη θα αποτελέσουν διπλή απειλή φέτος το χειμώνα
Διημερίδα ΕΛΛ.Α.ΝΑ - «Το ταξίδι του Ασθενή»: Το σχέδιο δράσης για τη φροντίδα των ασθενών με Πολλαπλή Σκλήρυνση
Διημερίδα ΕΛΛ.Α.ΝΑ – «Το ταξίδι του Ασθενή»: Το σχέδιο δράσης για τη φροντίδα των ασθενών με Πολλαπλή Σκλήρυνση
8 τρόποι να αντιμετωπίσετε τον ερεθισμένο και ξηρό λαιμό
8 τρόποι να αντιμετωπίσετε τον ερεθισμένο και ξηρό λαιμό
Η Sanofi Ελλάδας παρουσιάζει την εκστρατεία ευαισθητοποίησης για το Πολλαπλό Μυέλωμα «Μαζί στη ζωή»
Η Sanofi Ελλάδας παρουσιάζει την εκστρατεία ευαισθητοποίησης για το Πολλαπλό Μυέλωμα «Μαζί στη ζωή»
Ιδιοπαθής Πνευμονική Ίνωση: Ποια είναι τα ανησυχητικά συμπτώματα
Ιδιοπαθής Πνευμονική Ίνωση: Ποια είναι τα ανησυχητικά συμπτώματα
Επέκταση του προσωπικού γιατρού και σε άλλες εξετάσεις - Με ένα sms πρόσκληση για καρδιαγγειακό έλεγχο
Επέκταση του προσωπικού γιατρού και σε άλλες εξετάσεις – Με ένα sms πρόσκληση για καρδιαγγειακό έλεγχο

Ακολουθήστε μας στο Google News
και ενημερωθείτε πρώτοι για τα νέα άρθρα του